新型抗癌药上市申请 用于治疗多发性骨髓瘤！

日本制药巨头武田近日宣布，已向日本劳动卫生福利部提交新型抗癌药ixazomib的新药申请，寻求批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤的治疗。

ixazomib是1种新颖的口服蛋白酶体抑制剂，目前正调查用于多发性骨髓瘤和系统性轻链型淀粉样变性的医治。在日本，MHLW于2016年2月授予ixazomib治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的孤儿药地位。在美国，FDA于2015年11月批准ixazomib用于既往已接受最少1种疗法的多发性骨髓瘤的治疗，品牌名为Ninlaro。

Ninlaro在日本的NDA提交和在美国的获批，是基于1项随机、双盲、全球性III期临床研究的数据，该研究触及722例复发性多发性骨髓瘤患者，数据显示，与安慰剂+来那度胺+地塞米松联合治疗组相比，Ninlaro+来那度胺+地塞米松联合治疗组无进展生存期显著延长。

值得1提的是，Ninlaro是FDA批准的首个口服蛋白酶体抑制剂，也是FDA在2015年度批准的第3个多发性骨髓瘤创新药物，另外2个药物分别为：

——诺华Farydak：2015年2月，FDA批准诺华抗癌药Farydak联合Velcade和地塞米松用于既往接受最少2种治疗方案药物)医治失败的多发性骨髓瘤患者。Farydak是1种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶抑制剂，具有1种新的作用机制，新型抗癌药上市申请 用于治疗多发性骨髓瘤，通过阻断组蛋白脱乙酰酶发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。Faryda是FDA批准治疗多发性骨髓瘤的首个组蛋白脱乙酰酶抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。

——强生Darzalex：2015年11月，FDA加速批准强生单抗药物Darzalex，用于接受过最少3线医治的多发性骨髓瘤患者。Darzalex是FDA批准治疗多发性骨髓瘤的首个单克隆抗体药物。daratumumab是1种人源化抗CD38单克隆抗体，具有广谱杀伤活性，靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38份子，可通过量种机制引诱肿瘤细胞的快速死亡。

多发性骨髓瘤是1种浆细胞癌，新型抗癌药上市申请 用于治疗多发性骨髓瘤，见于骨髓。多发性骨髓瘤中，1组浆细胞转化为癌细胞并增生，使浆细胞的数目高于正常水平。由于浆细胞在体内广泛游走，有可能累及体内多数骨骼，可能致使紧缩性骨折、骨溶解性病灶和相干疼痛。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题，累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数，部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是贫血的症状。多发性骨髓瘤属罕见癌症，全球每一年新病发例约11.4万例，新型抗癌药上市申请 用于治疗多发性骨髓瘤。日本多发性骨髓瘤患者约有1.4万例。