日本利用抗癫痫药物治疗渐冻人症获得成功！

日本东京大学的研究团队于2016年6月29日宣布，他们成功研发出从肌萎缩侧索硬化病发缘由上着手进行医治的新型疗法，日本利用抗癫痫药物治疗渐冻人症获得成功。

国际医疗福祉医学研究中心郭伸特别教授、东京大学大学院医学系赤松惠特别研究员等人组成了联合研究小组。具体成果已于6月28日刊载在英国知名科学杂志《ScientificReports》上。

肌萎缩侧索硬化是在运动神经元损伤以后，导致4肢、躯干等部位肌肉逐步无力和萎缩的疾病。健康人士在得病数年内，会渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭致使死亡。当下还没有研发出能有效减缓病程的医治方法。

该团队在过往的研究中证实，酵素ADAR2的活性降落会导致过度的细胞内钙流入，这与散发性ALS患者的运动神经元死亡存在相干性。

研究小组特别开发出具有散发性ALS病征的条件性ADAR2基因敲除小鼠，连续90天对其进行抗癫痫药物Fycompa的投药，Fycompa具有抑制过度细胞内钙流入的功能，本次研究证实该药能够抑制运动神经元的神经功能缺损，进而抑制运动性能的降落。另外，该药还能够使肌萎缩侧索硬化的特殊TDP⑷3蛋白质细胞内的局部变异得到恢复，日本利用抗癫痫药物治疗渐冻人症获得成功。该效果在病征加重期的小鼠身上也得到了确认。

Fycompa是在世界各地广泛使用的抗癫痫药，日本利用抗癫痫药物治疗渐冻人症获得成功，本次在小鼠身上进行小剂量用药已能视察到明确的有效性，专家预测其人体临床实验的困难性不高，并期待能够正式研发出肌萎缩侧索硬化的新型疗法。