罕见病又称为孤儿病,指的是仅产生在极少数人身上的疾病,例如杜氏肌营养不良症和囊性纤维化。这些疾病大多为遗传病,虽然单唯一种罕见病影响到的患者人数不多,但是罕见病的种类却1点也很多。目前将近有7千种罕见病被发现,加在1起,它们影响到很多人的生活。据估计在美国就有3千万罕见病患者。
由于罕见病影响的人群数量较少,它们不会像癌症这样影响广大人群的疾病1样遭到药物研发公司的重视。同时,在罕见病领域,对很多疾病的生物学机制的理解其实不够详实,这致使根据对疾病已有的了解进行的药物开发经常受挫。那末,有无1种方法能够在不被已有关于罕见病的知识影响下,快速地挑选罕见病疗法的方法呢?
位于美国犹他州盐湖城的Recursion Pharmaceuticals正是基于这样的1个理念而建立的。这家公司利用机器学习、计算机视觉和机器人自动化领域的进展让计算机软件每周分析上百万张超高清晰度的细胞显微照片,希望同时为上百种罕见病寻觅医治方法。
Recursion公司的技术平台利用最新的生物技术首先构建了上百种摹拟罕见病的细胞模型,然后通过先进的成像技术对这些摹拟罕见病的细胞模型拍照。犹如罕见病患者会表现出得病症状1样,罕见病的细胞模型也会在细胞结构上表现出特定的特点,这些特点可以从显微照片中发掘出来。Recursion的图象分析软件会对显微照片上将近1000种细胞结构特点进行分析,从中找出与疾病相干的细胞特点。然后,该公司的创新软件能够让研究人员根据这些细胞特点,在包括有2000种已知化合物的数据库中找出可以纠正这些细胞特点的疗法。
应用细胞的显微图象特点来进行药物挑选其实不少见,但是Recursion的独特的地方在于通过机器人自动化和人工智能的帮助,可以大范围地同时进行多个实验。现在Recursion的实验室每周可以进行3万个实验,Recursion的CEO Chris Gibson博士认为在不久的将来他们可以每周进行几10万个实验。这对1个只有40人的研究团队来讲是非常惊人的速度。
虽然目前Recusion公司还没有任何产品上市,但是在它的药物研发管道中有15种在研疗法。另外一个喜忧参半的发现是有些通过Recursion的技术平台发现的潜伏疗法已被其它大制药公司发现并且进入临床实验。“从盈利角度上讲这是件使人懊丧的事,但是从科学角度来讲这证实了我们技术的有效性,”Gibson博士说:“我们能够以更快的速度,更便捷地发现我们的同行花费了很长时间才发现的疗法。”
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