研究人员利用基因剪辑系统根治艾滋病！

艾滋病病毒是1种高效且多变的逆转录病毒。1旦病毒将其DNA插入宿主细胞的基因组，它即具有很长的潜伏期，可以保持休眠和藏匿状态达数年之久。

虽然医生可以通过量种不同的抗逆转录病毒药物搭配使用的鸡尾酒疗法来控制病毒，但如果停止治疗，病毒便可恢复活力。

为了使潜伏中的艾滋病病毒失活，美国某大学医学院的研究人员正在利用Cas9/CRISPR，这1强大的基因剪辑系统来开发1种可以阻断病毒DNA从感染细胞中释放的新技术。

“简单来讲，我们可以精确地切除全部或部份艾滋病病毒基因组，并将人类基因组的断端重连”。首席合作研究员ScotWolfe博士说道，他是该大学医学院份子生物学，细胞生物学和肿瘤生物学的副教授。“如果我们能做到这1点，这将是功能性治愈艾滋病征途上的重要1步。”

CRISPR序列是在正常细菌内发现的1个免疫组件，自然状态时可以保护细菌免受病毒入侵。自发现以来，研究人员1直在积极地进行研究，寻觅利用这个系统，快速并有选择性地剪辑特定基因序列的方法。

虽然其用途广泛，但CRISPR序列的利用仍局限于实验室。虽然研究进展表明Cas9/CRISPR可以在培养的感染细胞中剪辑艾滋病病毒相干基因，但这类技术仍然达不到用于临床利用的精确程度。由于它切断基因组的位置是有随机偏向的，易于产生有害的、非靶目标效应，研究人员利用基因剪辑系统根治艾滋病。

为了提高Cas9/CRISPR的精度和准度以到达项目要求，Wolfe建议将其与其他技术融会以提高此方法的特异性。它可以使CRISPR序列精确地剪辑艾滋病病毒DNA，而不会毛病地剪切人类基因组。

利用Cas9/CRISPR对抗艾滋病病毒还有另外一阻碍，虽然研究人员也许了解病毒可能藏匿的地方，但他们仍不知如何在病毒潜伏感染的细胞中找到他。

“感染艾滋病病毒的细胞将永久性携带病毒基因组。它们犹如定时炸弹，研究人员利用基因剪辑系统根治艾滋病，如果患者停止抗逆转录治疗，它们可在任什么时候候恢复活性”，首席合作研究员、医学博士JeremyLuban说。他是马萨诸塞大学医学院艾滋病研究中心纪念DavidJ.Freelander教授、份子医学系教授。“为了在病毒潜伏状态时对其进行攻击，我们必须要了解病毒生存的地点和它生存所需的条件。”

Luban和Wolfe将综合运用多种新技术，记录并合成能整合入宿主细胞的艾滋病病毒DNA，又被称为前病毒。描写这些潜伏感染细胞的基因特性可帮助研究人员鉴定易感且易得的基因序列，从而可以在1定程度上切除艾滋病病毒的基因，使HIV病毒久长地失去活性。

Luban表示：“许多科学家都在寻觅可以激活病毒的方法，从而可以使病毒暴露于免疫系统或药物之下。而我们选择了另外一条途径，直接从休眠的细胞中分离、去除前病毒。”

有了潜伏感染细胞的基因模板，Wolfe就有可能利用其基因编码体系从细胞中除去病毒。这项计划可行性的1部分取决于人源化小鼠模型中的艾滋病病毒基因切除系统能否到达足够精确度;且该系统是不是对被感染患者的细胞中的人类基因组不产生并行的损伤。

“Wolfe开发的新技术推动了此项目，但项目的潜伏条件是利用基因工程设计1个系统，使之具有从感染细胞中切除艾滋病病毒基因的能力，”Luban说道，“希望能够开发出将药物直达人类免疫系统，并可以将藏匿病毒清除的方法。”

Wolfe介绍道：“我们已在马萨诸塞大学组建了1个研究团队，目的是能够更好地了解整合于免疫细胞内的潜伏艾滋病病毒的复杂结构，由于我们相信，这可使我们更好地利用CRISPR技术在基因剪辑中瞄准艾滋病病毒。”