新发现：尼洛替尼成帕金森病患者救星！

1款用于医治白血病的药物尼洛替尼近日有新发现了！研究发现，该药物能够改进帕金森氏症和路易体痴呆患者的认知、运动能力。

虽然该研究成果建立在小型I期临床实验背景下，但是该结果还是相当振奋人心，新发现：尼洛替尼成帕金森病患者救星，给患者带来了新希望。该成果于10月17日在美国神经科学学会的年会上公布于众。

尼洛替尼，由外资企业诺华研发，于2007年获得美国FDA批准上市，主要用于医治医治慢性粒细胞性白血病或慢性髓性白血病。乔治敦大学痴呆和帕金森症实验室CharbelMoussa博士及其同事进行临床实验后发现，尼洛替尼药物能够医治神经衰退性疾病。

研究人员表示，该研究针对的尼洛替尼，将有望作为第1个医治药物，用于改进衰退性神经疾病患者的认知和运动技能，且改进程度与患者的病情轻重相干。但是，还需要后续临床实验进1步证实药物的真正功效，和安全性。

尼洛替尼清除毒性蛋白，改进帕金森氏症

临床实验进程：选取12位帕金森患者作为受试者，每天服用尼洛替尼150到300毫克。共有11位患者坚持服用6个月疗程，其中有10位的病情得到显著改良，新发现：尼洛替尼成帕金森病患者救星。

生物标志物变化：帕金森症相干联的脑脊液生物标志物包括α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42和多巴胺。已有研究证实随着帕金森病情恶化，α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42含量会下降，而Tau蛋白和P-Tau蛋白随着路易体老年痴呆这病情加重而增加。对经过尼洛替尼治疗6个月的患者进行CSF标志物检查发现，α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42和多巴胺显著增加，而Tau蛋白和P-Tau蛋白含量降落。

脊髓液中的Tau蛋白、P-Tau蛋白、α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白的变化表明大脑中的毒蛋白清除。该研究中并未与安慰剂或其他药物用于对医治帕金森病，所以结果还需要扩大样本量，并设置对比组。

该研究的主要目标是测试安全性。研究人员称用于医治神经类衰退疾病的尼洛替尼剂量

远远低于癌症医治的机理，所以耐药性良好，且没有严重的副作用。

患者服用尼洛替尼，会增进多巴胺分泌增加。停止尼洛替尼治疗后，患者认知和运动性能减弱。另外，研究人员发现，该药物可以穿透血脑屏障，且效果优于多巴胺药物。

临床意义：改良病患生活质量

该研究最注视的发现是，尼洛替尼对认知、运动性能的改良。且帕金森病和痴呆症的早期接受该药物医治，疗效会更显著。参与临床医治的患者中，有1位患者治疗前1直坐着轮椅，医治后能够自主走路;有3位患者能够说话、正常表达。

乔治亚州立大学社会科学教育学院的1位退休教授AlanHoffman1997年被诊断为得了帕金森症，已接受过量次临床治疗，但是没有改进，直至他参与到最新研究中。

他说：“服用尼洛替尼之前，我几近不能做任何家务。现在我能倒垃圾、洗碗、操作洗衣机和干衣机，乃至负责烧烤。”另外，在他参与治疗的前3周内，Hoffman共摔倒了8次，但是接受临床实验的6个月内只摔倒了1次。他的说话表达能力有所改进，也能够正常思考。

病情的显著改良不单单改变了AlanHoffman，也大大改进了他的妻子、孩子、孙子的生活品质。

Hoffman和其他参与临床实验的患者能够继续服用尼洛替尼，作为扩大后续研究的1部分。Moussa和其他研究人员正在计划1个更大的临床实验，检测尼洛替尼对帕金森症、阿尔兹海默症等其他神经类疾病的临床效果。可能会在2016年开始，新发现：尼洛替尼成帕金森病患者救星。

在尼洛替尼临床研究之前，Moussa就已开始从已获批准的抗癌药物中寻觅可以穿透血脑屏障、激活里面负责处理清楚胞内蛋白和避免内部积累的清算神经元的药物。他是乔治敦大学的发明家，他提出专利申请使用尼洛替尼和其他酪氨酸激酶抑制剂治疗神经退行性疾病。

对帕金森病患者而言，无疑是天掉下来的馅饼，真是雪中送炭。更多与帕金森病相干疾病常识，请关注本网站。