欧盟批准儿童短肠综合征药物Restive！

近日，欧盟批准儿童短肠综合征药物Restive，英国罕见病制药巨头Shire产业管线收获1则重大利好消息，其儿童短肠综合征药物Restive获得欧盟委员会批准。

短肠综合征是由于不同缘由造成小肠吸收面积减少而引发的1个临床症候群，多由广泛小肠切除、小肠短路手术造成保存肠管过少，从而导致患者营养吸收障碍、腹泻等症状，严重时乃至可以危及生命。成人的短肠综合征主要是由于肠系膜血管栓塞或血栓构成和急性肠改变导致大范围小肠切除，而儿童的主要病因则是先天性的小肠闭锁、小肠异位改变等。患者急性期的主要症状为腹泻、电解质丢失等，目前的主要治疗方法为手术增加肠吸收面积或减慢肠运输时间，以增加小肠的吸收能力。

Restive是1种胰高血糖素样肽⑵类似物，最早于2012年获得欧盟委员会批准，用于因手术切除大段小肠而导致短肠综合征的成人患者，此次获批，欧盟批准儿童短肠综合征药物Restive，成功地扩大了该药物的适应症及适用人群。

欧盟委员会批准Restive用于1岁及以上短肠综合征患儿的治疗，此次批准是基于1项为期12周的开放标签、多中心的临床实验，在42名受试者中验证该药物的安全性、药代动力学和有效性。

数据表明，采取0.05mg/千克/天和0.025mg/公斤/天两种剂量Restive治疗的患儿，12周后依托静脉滴注取得营养的补液体积减少，并且依托肠道吸收获得营养的补液体积增加，表明该药物1定程度上能够改进短肠综合征的症状。安全性方面，实验中无死亡病例报导，无严重药物相干不良事件，亦无患者因不良事件退出医治。该药物的获批，为Shire的罕见病产业管线的扩大注入了新的动力。